کرمان رصد

آخرين مطالب

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته علمي

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته
  بزرگنمايي:

کرمان رصد - ایسنا / پژوهشگران نانوذراتی طراحی کرده‌اند که می‌توانند ژن معیوب را به‌طور همزمان در کبد و ریه‌ اصلاح کنند. این روش، تنها با یک بار تزریق، اثرات بیماری را برای ماه‌ها کاهش داده است. فناوری جدید می‌تواند راه‌گشای درمان بیماری‌هایی باشد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. این فناوری از طریق یک شرکت در حال تجاری‌سازی است.
دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس موفق به توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات شدند که می‌تواند به‌طور همزمان چند اندام بدن را هدف قرار داده و نقص‌های ژنتیکی را اصلاح کند؛ دستاوردی که افق جدیدی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است.
این گروه از پژوهشگران از مرکز پزشکی دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس (UT Southwestern Medical Center) موفق به ساخت یک سامانه پیشرفته ویرایش ژن شده‌اند که قابلیت هدف‌گیری همزمان کبد و ریه را دارد. این فناوری، در مدل‌های پیش‌بالینی از بیماری نادر «کمبود آلفا-1 آنتی‌تریپسین» (AATD)، توانست تنها با یک بار تزریق، علائم بیماری را به‌طور چشمگیری کاهش دهد و اثر درمانی آن تا چندین ماه ادامه یافت. نتایج این پژوهش در مجله علمی معتبر Nature Biotechnology منتشر شده است.
بازار
بیماری AATD از جمله اختلالات ژنتیکی نادری است که به دلیل بروز جهش در تنها یک نوکلئوتید از ژن SERPINA1 رخ می‌دهد. این جهش منجر به تجمع یک پروتئین سمی در سلول‌های کبدی می‌شود؛ پروتئینی که نسخه سالم آن در بدن نقش بازدارنده آنزیمی را در ریه‌ها ایفا می‌کند. از این‌رو، این بیماری همزمان کبد و ریه‌ها را درگیر می‌کند و موجب بروز بیماری‌هایی چون آمفیزم می‌شود.
دکتر «دنیل زیگ‌وارت» (Daniel Siegwart)، استاد مهندسی زیست‌پزشکی و بیوشیمی در این دانشگاه، رهبری تیمی را برعهده داشت که در سال 2020 روشی به‌نام «هدف‌گیری انتخابی اندام» یا SORT را معرفی کرد. در این روش، نانوذرات لیپیدی (LNPs) با ترکیب‌های خاصی طراحی می‌شوند که مولکول‌های ویرایش ژن را به‌طور دقیق به اندام‌های مشخصی منتقل می‌کنند. اما تا پیش از این پژوهش، چنین سامانه‌ای تنها برای هدف‌گیری یک اندام در هر بار طراحی شده بود.
در پژوهش جدید، تیم دکتر زیگ‌وارت موفق شد تا با بازطراحی ترکیب‌های لیپیدی نانوذرات SORT، سامانه‌ای توسعه دهد که بتواند به‌طور همزمان در دو اندام مهم (کبد و ریه) به ویرایش ژن بپردازد. این سامانه قادر است ویرایشگرهای ژنتیکی بزرگی را حمل کرده و جهش ایجادشده در نوکلئوتید معیوب را با نسخه سالم جایگزین کند.
در آزمایش‌های انجام‌شده بر سلول‌های کبدی استخراج‌شده از بیماران، این نانوذرات موفق شدند ژن جهش‌یافته را به‌درستی اصلاح کنند. همچنین در مدل موش‌های تراریخته که ژن معیوب انسانی را در تمامی سلول‌های خود داشتند، تنها یک نوبت تزریق از این نانوذرات منجر به ویرایش 40 درصد از سلول‌های کبد و 10 درصد از سلول‌های AT2 در ریه‌ها شد؛ سلول‌هایی که بیشترین آسیب را در بیماری AATD متحمل می‌شوند.
به نقل از ستاد نانو، جالب آن‌که اثر اصلاح ژنتیکی در کبد تا 32 هفته پایدار باقی ماند و سطح پروتئین سمی در آن تا 80 درصد کاهش یافت. چهار هفته پس از درمان، تجمعات سمی در بافت کبد تقریباً به‌طور کامل از بین رفت. گرچه مدل حیوانی مورد استفاده در این مطالعه همان آسیب‌های ریوی را که در انسان بروز می‌کند، نشان نمی‌دهد، اما بررسی‌ها نشان دادند آنزیم مخربی که در AATD فعال می‌شود، تا 89 درصد مهار شده است.
به‌گفته دکتر زیگ‌وارت، این یافته‌ها اثبات می‌کنند که سامانه SORT قابلیت درمان بیماری‌هایی را دارد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. تیم تحقیقاتی او در حال توسعه و تجاری‌سازی این فناوری از طریق شرکت «ریکُد تراپیوتیکس» (ReCode Therapeutics) هستند؛ شرکتی که حقوق مالکیت فکری این فناوری را از دانشگاه گرفته و خود دکتر زیگ‌وارت یکی از بنیان‌گذاران و مشاوران علمی آن است. او همچنین در شرکت‌های Signify Bio و Jumble Therapeutics نیز سهام‌دار است.

لینک کوتاه:
https://www.kermanrasad.ir/Fa/News/733673/

نظرات شما

ارسال دیدگاه

Protected by FormShield
مخاطبان عزیز به اطلاع می رساند: از این پس با های لایت کردن هر واژه ای در متن خبر می توانید از امکان جستجوی آن عبارت یا واژه در ویکی پدیا و نیز آرشیو این پایگاه بهره مند شوید. این امکان برای اولین بار در پایگاه های خبری - تحلیلی گروه رسانه ای آریا برای مخاطبان عزیز ارائه می شود. امیدواریم این تحول نو در جهت دانش افزایی خوانندگان مفید باشد.

ساير مطالب

سرمقاله همشهری/ شعاری که در حسینیه امام خمینی جان گرفت

سرمقاله کیهان/ وعده صادق3 ؛ ضربه بر موجودیت رژیم صهیونیستی

کابوس‌ دیدن احتمال مرگ زودرس را 3 برابر افزایش می‌دهد

سیاست‌های حمایتی در بازار سهام فعال می‌شود؛ پایان کابوس بورس؟

طلای جهانی سر به زیر ماند

از افزایش صادرات نفت به چین تا آغاز صادرات گاز از پارس جنوبی

حساب های برداشت از محل درآمد شرکت های دولتی اعتباری شد

حمید استیلی: قرارداد کارتال با توافق و بدون دریافت غرامت فسخ شد

محرومیت ساپینتو نصف می‌شود

برانکو هنوز پاسخ پرسپولیس را نداده است؛ احتمال اتفاق جدید در روزهای آینده

سرمقاله دنیای اقتصاد/ شطرنج غبارآلود

سرمقاله هم میهن/ دوگانه‌های جعلی

سرمقاله اعتماد/ ‎ضرورت تقویت تاب‌آوری اقتصادی

«دکمه خود تخریبی»: سناریویی فاجعه‌بار برای پایان جهان

کشف 30 قطعه شیء عتیقه از منزلی در کهنوج

مناسبت روز/ پنج‌شنبه، 12 تیرماه

دبیر انجمن صنایع همگن: شورای سیاست‌گذاری خودرو احیا شود

جزئیاتی از چرایی تغییر آبونمان تلفن ثابت

آزادشدن واردات خودروهای لوکس پس از یک دهه

یوسف‌زاده: تیم ملی بسکتبال باویلچر بانوان 2 سال رها شده است

افشاری: با IOC برای اعزام کاروان ایران به یونیورسیاد مکاتبه کردیم

رونی کلمن در بخش مراقبت‌های ویژه بستری شد

سرمقاله خراسان/ قدرت قلم از موشک‌های دشمن بیشتر است

کشف سیاره‌ای نادر به لطف نظریه انیشتین

ظرفیت تولید تجدیدپذیر تا پایان تیرماه به 3000 مگاوات می‌رسد

نرخ بلیت اتوبوس افزایش نیافته است؛ گران‌فروشی را گزارش دهید

آرمان مشترک اقوام ایران، دفاع و حفظ از وطن است

کشف 30 قطعه شی عتیقه در منزلی در کهنوج

به یاد دلاوران وطن

آپدیت جدید؛ ساپینتو هنوز محروم است

تقدیر مدیرکل ارتباطات و مراجعات از تلاش‌های همکاران در پاسخگویی به ایثارگران از طریق خدمات سامانه تلفنی 1616

اجرای برنامه آمادگی وارزیابی وضعیت خدمات دهی در سازمان منطقه آزاد کیش

بخشودگی اجار‌ه ‌بهای تیرماه شرکت ‌ها و واحدهای مستقر در برج نوآوری کیش

کیش در تدارک سوگواری تاسوعا و عاشورای حسینی

فارسی، زبان مقاومت و ظرفیت تمدنی ایران است

داستان سه برادر

تغییر قابل پیش‏‌بینی اروپا علیه ایران

مساله غرب با ایران، هندسه قدرت منطقه‌ای است

قصه زنی نخبه در صنعت برق ایران که شهید شد

چرا هند در جنگ 7 روزه آسمان را به پاکستان باخت؟

تحلیلگران آمریکایی: واشنگتن از مذاکره پس از جنگ چه می‏‌خواهد؟

راه شیری بر فراز صخره‌های مخروطی

ارسال OTP در بله برای کسب‌وکارها رایگان شد

پیش بینی قیمت دلار، طلا و سکه پنجشنبه 12 تیر 1404

خدمات غیرحضوری و اینترنتی بانک سپه فعال شد

ممنوعیت ترخیص برنج لغو شد

در مغازه ‏ات را ببند و برگرد آفریقای جنوبی

زندگی از این خانه‌ها رخت بسته است

5 صهیونیست اثرگذار بر تصمیمات ترامپ

ماسک و ترامپ دوباره به جان هم افتادند