کرمان رصد

آخرين مطالب

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته علمي

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته
  بزرگنمايي:

کرمان رصد - ایسنا / پژوهشگران نانوذراتی طراحی کرده‌اند که می‌توانند ژن معیوب را به‌طور همزمان در کبد و ریه‌ اصلاح کنند. این روش، تنها با یک بار تزریق، اثرات بیماری را برای ماه‌ها کاهش داده است. فناوری جدید می‌تواند راه‌گشای درمان بیماری‌هایی باشد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. این فناوری از طریق یک شرکت در حال تجاری‌سازی است.
دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس موفق به توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات شدند که می‌تواند به‌طور همزمان چند اندام بدن را هدف قرار داده و نقص‌های ژنتیکی را اصلاح کند؛ دستاوردی که افق جدیدی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است.
این گروه از پژوهشگران از مرکز پزشکی دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس (UT Southwestern Medical Center) موفق به ساخت یک سامانه پیشرفته ویرایش ژن شده‌اند که قابلیت هدف‌گیری همزمان کبد و ریه را دارد. این فناوری، در مدل‌های پیش‌بالینی از بیماری نادر «کمبود آلفا-1 آنتی‌تریپسین» (AATD)، توانست تنها با یک بار تزریق، علائم بیماری را به‌طور چشمگیری کاهش دهد و اثر درمانی آن تا چندین ماه ادامه یافت. نتایج این پژوهش در مجله علمی معتبر Nature Biotechnology منتشر شده است.
بازار
بیماری AATD از جمله اختلالات ژنتیکی نادری است که به دلیل بروز جهش در تنها یک نوکلئوتید از ژن SERPINA1 رخ می‌دهد. این جهش منجر به تجمع یک پروتئین سمی در سلول‌های کبدی می‌شود؛ پروتئینی که نسخه سالم آن در بدن نقش بازدارنده آنزیمی را در ریه‌ها ایفا می‌کند. از این‌رو، این بیماری همزمان کبد و ریه‌ها را درگیر می‌کند و موجب بروز بیماری‌هایی چون آمفیزم می‌شود.
دکتر «دنیل زیگ‌وارت» (Daniel Siegwart)، استاد مهندسی زیست‌پزشکی و بیوشیمی در این دانشگاه، رهبری تیمی را برعهده داشت که در سال 2020 روشی به‌نام «هدف‌گیری انتخابی اندام» یا SORT را معرفی کرد. در این روش، نانوذرات لیپیدی (LNPs) با ترکیب‌های خاصی طراحی می‌شوند که مولکول‌های ویرایش ژن را به‌طور دقیق به اندام‌های مشخصی منتقل می‌کنند. اما تا پیش از این پژوهش، چنین سامانه‌ای تنها برای هدف‌گیری یک اندام در هر بار طراحی شده بود.
در پژوهش جدید، تیم دکتر زیگ‌وارت موفق شد تا با بازطراحی ترکیب‌های لیپیدی نانوذرات SORT، سامانه‌ای توسعه دهد که بتواند به‌طور همزمان در دو اندام مهم (کبد و ریه) به ویرایش ژن بپردازد. این سامانه قادر است ویرایشگرهای ژنتیکی بزرگی را حمل کرده و جهش ایجادشده در نوکلئوتید معیوب را با نسخه سالم جایگزین کند.
در آزمایش‌های انجام‌شده بر سلول‌های کبدی استخراج‌شده از بیماران، این نانوذرات موفق شدند ژن جهش‌یافته را به‌درستی اصلاح کنند. همچنین در مدل موش‌های تراریخته که ژن معیوب انسانی را در تمامی سلول‌های خود داشتند، تنها یک نوبت تزریق از این نانوذرات منجر به ویرایش 40 درصد از سلول‌های کبد و 10 درصد از سلول‌های AT2 در ریه‌ها شد؛ سلول‌هایی که بیشترین آسیب را در بیماری AATD متحمل می‌شوند.
به نقل از ستاد نانو، جالب آن‌که اثر اصلاح ژنتیکی در کبد تا 32 هفته پایدار باقی ماند و سطح پروتئین سمی در آن تا 80 درصد کاهش یافت. چهار هفته پس از درمان، تجمعات سمی در بافت کبد تقریباً به‌طور کامل از بین رفت. گرچه مدل حیوانی مورد استفاده در این مطالعه همان آسیب‌های ریوی را که در انسان بروز می‌کند، نشان نمی‌دهد، اما بررسی‌ها نشان دادند آنزیم مخربی که در AATD فعال می‌شود، تا 89 درصد مهار شده است.
به‌گفته دکتر زیگ‌وارت، این یافته‌ها اثبات می‌کنند که سامانه SORT قابلیت درمان بیماری‌هایی را دارد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. تیم تحقیقاتی او در حال توسعه و تجاری‌سازی این فناوری از طریق شرکت «ریکُد تراپیوتیکس» (ReCode Therapeutics) هستند؛ شرکتی که حقوق مالکیت فکری این فناوری را از دانشگاه گرفته و خود دکتر زیگ‌وارت یکی از بنیان‌گذاران و مشاوران علمی آن است. او همچنین در شرکت‌های Signify Bio و Jumble Therapeutics نیز سهام‌دار است.

لینک کوتاه:
https://www.kermanrasad.ir/Fa/News/733673/

نظرات شما

ارسال دیدگاه

Protected by FormShield
مخاطبان عزیز به اطلاع می رساند: از این پس با های لایت کردن هر واژه ای در متن خبر می توانید از امکان جستجوی آن عبارت یا واژه در ویکی پدیا و نیز آرشیو این پایگاه بهره مند شوید. این امکان برای اولین بار در پایگاه های خبری - تحلیلی گروه رسانه ای آریا برای مخاطبان عزیز ارائه می شود. امیدواریم این تحول نو در جهت دانش افزایی خوانندگان مفید باشد.

ساير مطالب

توطئه برای تجزیه ایران، اسرائیل به دنبال چیست؟

ارائه روشی نوین برای تحلیل گسل‌ها با دقت بالا

اعلام محدودیت‌های ترافیکی تاسوعا و عاشورای حسینی در کرمان

قیمت نفت اندکی کاهش یافت

آغاز پیش ثبت‌نام محصولات ایران خودرو از امروز

جلوگیری از وقوع جرائم ملکی با شفافیت حاصل از سامانه املاک و اسکان

عرضه ارز اربعین به زودی آغاز می‌شود؛ 200 هزار دینار به هر متقاضی خرید

نرخ بلیت اتوبوس افزایش نیافت

رئیس سازمان اداری: حقوق افراد دورکار تغییری نکرده است

بورس در دوراهی ریزش و بازگشت

ممنوعیت فصلی واردات برنج لغو شد

ثبت یک رکورد خیره‌کننده‌ توسط ستاره چین

ایران- ژاپن؛ همکاری مشترک در لیگ ملت‌های والیبال

جزییات حادثه مرگ ناگوار ژوتا

قطعه‌ای که در وصف سالار شهیدان اجرا شد؛ تأکید به ترویج فرهنگ عاشورایی

بی‌بی‌سی: بسیاری از اسرائیلی‌ها اعتمادی به نتانیاهو ندارند

همکاری خطرناک باکو - تل آویو

اولین قدم برای تحقق ژنوم مصنوعی انسان

یادواره شهدای والامقام مدافع وطن در اردبیل برگزار شد

دیدار استاندار و مدیر کل بنیاد مازندران با خانواده شهید نخبه علمی محمدرضا ذاکریان

کشور آمریکا صلاحیت ادعای حقوق بشر در دنیا را ندارد

مرگ یک کودک در دریاچه مصنوعی رفسنجان

محدودیت ترافیکی در ایام تاسوعا و عاشورا

نیاز به گروه‌های خونی به ویژه گروه‌های خونی منفی

آهنگ «برای تو بمیرم ای ایرانم» از سالار عقیلی

سرمقاله شرق/ شناخت ما

سرمقاله جوان/ درس‌های عاشورا در جنگ 12 روزه

سرمقاله فرهیختگان/ رسوایی؛ علاجِ اپوزیسیون کرایه‌ای

سرمقاله وطن امروز/ ایران؛ مرز اخلاقی مشترک

فارن پالیسی: حمله اسرائیل به ایران نتیجه عکس داد

گاردین: نتانیاهو در پی دو دستگی در ایران بود اما موجب میهن‌پرستی شد

تحلیلگر آمریکایی: ایرانیان تسلیم‌ناپذیرند، آنها عقب‌نشینی نخواهند کرد

علیه افغان‌ستیزی

امروز زمین در دورترین نقطه از خورشید می‌ایستد

بهبود روش انتقال سلول بنیادی برای ترمیم بافت غضروف

انفجار دو نواختر جدید در آسمان

ویروس‌ جدید در خفاش‌ها شناسایی شد

رونمایی ازدستگاه‌های جدید دیالیز بیمارستان شفا کرمان

عطر دلنشین نذری های محرمی

آزادی گروگان اصفهانی در رودبارجنوب کرمان

برگزاری پویش‌های معنوی باعث آزادی 30 محکوم به قصاص در کرمان شد

پیگیری اصلاح طرح کدینگ کارت سوخت در کرمان

احتمال طغیان رودخانه‌ها در کرمان؛ دمای شهداد به 51 درجه رسید

در جنگ 12 روزه سوخت کشور اینگونه تأمین شد

مهلت افتتاح حساب وکالتی ایران خودرو تمدید شد

سقف افزایش نهایی قیمت خودرو حدود 15 درصد تعیین شد

خبر خوش برای سهامداران

رشد مصرف برق مهار شد؛ ناترازی در مسیر کاهش 30 درصدی

بهره بین بانکی ثابت ماند

کاهش خفیف قیمت طلا در پایان هفته؛ سکه و دلار روند صعودی گرفت